这里是第三代基因编辑技术 CRISPR 发展的关键之地 。 这项诺奖技术在这里经过改进并被用到动物和植物身上 。 Patrick Hsu 是张峰的第一代研究生 , 在 2013 年 , 他作为合著者 , 在《科学》杂志刊发了一篇文章 , 表示 CRISPR 技术可以在人类细胞中起作用 。
2019 年 , 他因为一项将 CRISPR 技术用于治疗阿尔兹海默症的研究 , 入选《麻省理工学院技术评论》评选的世界「35 位 35 岁创新者」 。 从 1995 年起 , 这个奖项每年评选出全球范围最有可能改变世界的 35 位年轻技术创新者或企业家 。
阿尔兹海默症海默症就是人们常说的「老年痴呆」 , 一些人到了老年会出现记不起身边人是谁 , 刚才有没有吃过饭这种「痴呆」的表现 。 在大脑层面 , 这是神经退化所导致 , 被称作「神经退行性疾病」 。 过去 10 年 , 科学家研究过上百种疗法 , 结果都是失败 。
如今 , 两位年轻的生物学家分别组建了自己的实验室 , 相同的是他们都聚焦于前沿领域:从细胞和基因层面 , 去理解人类尚未了解的疾病机理 , 探索疗法 。
Patrick Hsu 在伯克利大学的创新基因组学研究所 , 他的研究方向是大脑和免疫细胞功能的基因回路 , 开发基因和细胞疗法 。 Silvana Konermann 在斯坦福大学的实验室工作 , 研究方向是用新的技术 , 来了解神经退行性疾病中的细胞和分子通路 。
当他们共同创立了一个研究院 , 便将 Arc Institute 的任务定为「试图了解和治疗复杂疾病」 。 主要分为三个方向:神经退行性疾病、癌症、免疫功能障碍 。 (比如艾滋病、系统性红斑狼疮)
他们意识到 , 要实现这样的目标 , 需要一些条件同时存在:新的生物学基础研究、目标导向的技术开发、有效的商业化路径 。 要在如今的学术体系中凑齐这三项并不容易 。 比如 , 工具开发和基础研究就很容易分散在不同的实验室 。 同时 , 随着 CRISPR 基因编辑系统、单细胞测序、甚至是 AF2 的蛋白质结构预测等技术的出现 , 新的技术工具对于生物学研究越来越重要 。
Arc Institute 的两位创立者 | 图片来源:Arc institute 官网
Konermann 说 , 「很难吸引真正的计算科学家或工程师从事生物学 , 或至少是非盈利性生物学的工作」 。 的确 , 当软件公司更赚钱的时候 , 计算机学家为什么要去研究生物学呢?随着科技的发展 , 已经发生了一些变化 , 受到资本追捧的合成生物学领域 , 人们正尝试将工程思想、编程方法与生物研究融合 。
在Arc 研究院 , Konermann 希望用更有竞争力的薪酬 , 吸引计算机科学家和工程师 。 「将一些最新的计算工具引入生物问题 , 是很有可能的」 , 目前这样的事情大多发生在营利机构里 。 「我决定把它带到非营利性的环境中 。 」
过去两年 , 这个研究院一直在筹备 , 目前已经与斯坦福大学、加州大学旧金山分校和伯克利分校建立了合作 。 Konermann 表示 , 「我大部分精力都花在了与这三所大学建立关系上 , 找出适合它们的模式以及合作的细节 。 」
相比于资助一个个具体的项目 , Arc 研究院希望支持那些愿意追求好奇心 , 花长时间去研究高风险课题的科学家 。 科学家可以提出一个想加深理解的基础领域 , 或者一个想回答的问题 , 在这里成为研究员 , 获得 8 年的资助 。 在任期结束后 , 科学家需要展示他们工作中最有成效的果实 。 「这可能是一个重要的突破或某种技术 。 但不一定需要是一篇特定的论文 , 或者在著名期刊上发表 。 」机构创造条件允许科学家放手一博 , 科学家则对自己的研究生涯负责 。
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