研发|破局当下新药研发的困境 -- 大数据与人工智能的多维度利用( 二 ) 注册资本|邓晖|星宇股份|虹软

宇道生物是将人工智能和大数据应用于药物研发的平台型企业，他们长期专注于变构机制的小分子药物的研发，拥有独特的基于人工智能&计算生物学技术以及第一原理的变构药物研发平台ALLOSTARTM。郁征天博士是宇道生物的联合创始人兼CTO，他认为针对难成药靶点进行药物开发是小分子领域的重要机会，而能够克服难成药靶点的变构技术就好像是药物研发领域的一片蓝海。过去数目不多的变构药物基本都是随机发现的，所以宇道打造的ALLOSTARTM平台是希望能够做到系统地性发现及开发变构药物，以这种新机制来解决难成药靶点这个挑战性的问题。此外当然也可以在成熟的靶点上开发这种新机制的变构分子，以此来解决之前药物的耐药及毒性，开发新一代更好的药物。
ALLOSTARTM，这个平台的基础是变构数据库ALLOMATRIX的发展，这次郁征天博士比较细致地讲解了ALLOMATRIX这个数据库分为4个层次，最低层次为数据湖（文献、专利、公开资料），依次往上还有数据工程、策展数据、特征/模型/假设通过对这些数据的提炼与运用，特别是通过云计算的优化结构的实现，可以为变构药物的预测和评估带来准确度与效率把计算和实验论证结合，为公司的自研管线和对外合作管线提供了一个变构药物开发的出发点和加速器，有效解决变构药物开发中的困难问题比如靶点的变构位点位置，变构属性（抑制或激活），以及具有变构功能的小分子苗头化合物发现等郁征天博士相信，随着数据的积累和算法的提升，结合对变构规则的不断理解以及与实验平台的深度结合，宇道科学家会在变构药物的开发上更上一层楼
在提高药物研发效率方面，青云瑞晶生物也扮演着非常重要的角色。公司创始人兼CEO刘磊峰博士在谈到药物研发的过程时，把研发过程比作一个环形飞轮，里面包括分子发现、活性测试、晶体解析、结构优化4个环节。如果研发环节衔接顺利，飞轮快速运转，将有利于新药的快速发现。但是晶体解析的速度往往影响着药物开发的速度。因为在晶体解析时常常出现晶体不够大，不能解析的情况发生。耗资14亿建造的“上海光源”正是用于晶体的解析，它将可解析的晶体尺寸从500微米降低至50微米，仅仅是10倍的差距也大大加快了药物研发与优化的速度。
青云瑞晶生物的MicroED技术，在这一基础上将可解析的晶体尺寸直接降低500倍，至0.1微米而且设备造价远低于“上海光源”，仅几百万元这样的技术不仅让科学家获取目前无法得到的数据，而且还可以大幅降低数据获取的周期，进而加快药物研发的速度如果这项技术普及开来，每个创新药研发企业都将有能力解析蛋白与药物的作用方式，这也将大大加快创新药的研发速度
在圆桌讨论环节，主持人和嘉宾围绕数据与智能化在新药研发领域的落地进行热烈讨论，主要从目前FIC类或源头创新类新药研发的痛点；数据与智能在新药研发各阶段构成的支持以及在新药研发领域中数据与智能化应用的实际落地等方面展开。
在人工智能和大数据对新药研发的支持这一问题上，嘉宾们展开了热烈的探讨。郁征天博士认为人工智能和大数据的探索还处于不断尝试阶段，需要科学家、企业和资本拥有更多的耐心。AI可能是突破现阶段药物研发瓶颈的新技术，而AI发挥突破的作用需要两个必要条件，一是有足够大的高质量数据库，二是从数据库探究出“经络”，从而制定出好的规则。其他三位嘉宾也一致认为，AI在任何场景的应用，都离不开相应的数据，AI技术能够达到的效果也直接和已有数据的质和量有着直接的关系。人工智能和大数据在提高研发效率和成功转化率方面起着非常重要的作用。