据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道 , 一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验 , 以期降低血胆固醇水平 , 从而防治心脏病 。 这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索 。
【胆固醇水平|基因编辑技术有望防治心脏病】据报道 , 本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术 , 有望永久降低低密度脂蛋白水平 。 低密度脂蛋白 , 也被称为“坏”胆固醇 , 水平偏高可能引发动脉硬化 , 堵塞血管 , 引发心血管疾病 。 CRISPR基因编辑技术常被比作“基因剪刀” , 本次试验采用的单碱基编辑技术仅需替换单个碱基 。
此前动物研究显示 , 这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60% , 疗效已持续有效超过1年 , 并且很有可能是永久性的 。
接受试验的这名患者属于先天胆固醇水平过高 , 已患有心脏病 。 美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基 , 这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平 。 研究人员预计此举可永久降低志愿者“坏”胆固醇水平 。 研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗 。 据新华社
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