陈润生院士:生物大数据分析带来的精准预测,是预防重大疾病的关键( 四 )
下面讲两个困难 。 一是数据的挖掘 , 二是认识论对遗传密码的解析差距很多 。 虽然解析很多 , 但是随着大数据的认识 , 随着这次新冠疫情的出现 , 人类对核酸疫苗和核酸药物有了充分的认识 , 通过大数据的解析与疫情的发展 , 生物医药进入了所谓的“核酸时代” 。
目前效率最高的新冠疫苗是由Moderna和BioNTech两家公司所做 , 在一些地区大的人群做实验 , 包括群体测量 , 证实其有效保护率达到95%左右 。 一般的蛋白疫苗平均保护率是达到70% , 核酸疫苗的保护作用和蛋白疫苗相差了20个百分点 , 说明核酸疫苗是非常重要的 。 这就推动了核酸领域的研究发展 , 为未来出现新的所谓烈性传染病、烈性病毒的治疗提供了很好的经验 , 以后有了任何新的烈性病毒出现 , 我们可以很快的设计核酸疫苗 , 达到保护的作用 , 这是非常重要的 。
核酸和蛋白药物、其他药物相比有不可替代的优势 , 小分子药物是第一代药物 , 现在关心的PD1、CAR-T这些所谓抗体或者细胞药物作为第二类药物 。 最近几年 , 由于核酸的发展 , 核酸类药物在大数据挖掘技术上很快会成为第三代药物 。 从核酸药物的作用来看 , 第一是安全 , 因为机体里面有很多核酸 , 第二是它的设计要远比抗体或其他细胞药物简单得多 , 因为它只是一条线 , 上面只有四个字符 , 所以设计起来比较简单 , 有了新的疫情以后 , 可以在以小时计、或者以天计的时间内设计出相应的疫苗 , 而蛋白疫苗一般以年计 。 核酸药物的合成也很容易 , 用一个核酸合成仪就可以很快实现 , 说明将来核酸疫苗和核酸药物的研制将是低廉的、快速的、有效的 。
基于上面讲的核酸药物 , 2020年欧洲心脏病学会上有个报告 , 一家公司做了一种降血脂药物 , 是核酸药物 , 基于上述的核酸优点 , 它的效果可以和他汀一样 , 而且打一针可以维持6个月的药效 。 换言之 , 以后高血脂病人只要打这样一种小的核酸药物 , 一年两次就够了 , 从临床上看 , 对人的生活质量的影响几乎不存在 。 这样的药物显示了核酸药物有自己不可替代的优势 , 药效既持久又高效 。 核酸药物也在不断发展 , 一个核酸药物最重要的是核酸适配体 , 通过大规模计算才能实现 。
最重要的两类核酸药物 , 一类是小核酸药物 , 就是刚才讲的降脂药一类 , 2020年降脂药物出现以后 , 短短的一年时间内 , 目前在美国FDA等待批准的小核酸药物已经有20多个 。 除了降脂 , 降糖、降压的也出现了 , 这是基于大数据分析的结果 。
另外一类药物 , 是核酸疫苗和核酸药物 , 基于新冠的重要序列来设计 , 为以后人类对抗所谓的烈性传染病提供了很好的机会 。
所有核酸药物有两个关键的问题 , 一是核酸药物成药前要经过修饰 , 二是要研究出很好的递送系统 。 核酸药物给了我们很大的空间 , 核酸药物递送系统在世界上依然是一个开放的问题 , 谁能够发展更好的独特系统 , 谁就可以在未来利用大数据研发出新一代的药物 , 走在前列 。
最后讲一个我自己的统计 。 2020年有十个“药王” , 十个药里面 , 第一代小分子药物只有三个 , 其余7个都是第二代药物 。 截至去年 , 第二号药物(阿达木单抗)的销售额已经达到1159亿美金 , 换句话说 , 也就是一个药卖了八千亿人民币 。 再倒退看20年、30年前的榜单 , 榜单里大部分是第一代药物(小分子药物) , 再过十年再统计榜单 , 大部分就是刚才讲的核酸药物 。 我乐意跟大家一起见证核酸药物在未来很短的时间内就会成为新一代药物的主导 。
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