|治疗帕金森病有新法
◎采访人员 陈 曦
目前临床上对帕金森病最常用的治疗方法就是多巴胺的替代法 。 除了药物治疗外 , 目前科研人员也在探索一些新疗法治疗帕金森病 , 如免疫疗法、干细胞治疗等 。 聚乙二醇修饰的二维纳米材料也可作为新型的无药物制剂 , 对帕金森病起到治疗作用 。
近日 , 南开大学药物化学生物学国家重点实验室薛雪研究员团队联合中国科学院过程工程研究所马光辉院士、魏炜研究员团队通过研究 , 用聚乙二醇(PEG)修饰二维纳米材料P-sheet , 使其停留在神经细胞表面而不被内化 , 最大程度与神经细胞膜结合 , 并通过调控细胞膜上的一种名为酰肌醇-4,5-二磷酸(PIP2)的磷脂 , 引起下游级联反应 , 从而从根本上抑制神经元丧失 , 有效缓解帕金森病运动功能障碍 。 相关研究论文近日在线发表于国际期刊《今日纳米》 。
帕金森病传统疗法效果有局限
目前 , 我国有约300万名帕金森病患者 , 据世界卫生组织专家预测 , 到2030年 , 我国帕金森病患者数量将达到500万人 。 目前可用的治疗方法只能改善症状 , 但无法阻止疾病的恶化 。
“脑分泌的多巴胺细胞减少和脑内多巴胺浓度降低是帕金森病的发病机制 。 这会导致患者出现震颤、步伐异常、动作缓慢等运动症状和抑郁、睡眠障碍、嗅觉减退、便秘等非运动症状 。 ”中国帕金森病一站式诊疗中心暨中国帕金森病诊疗培训基地天津市环湖医院中心负责人陈蕾主任介绍 。
目前临床上最常用的治疗方法就是多巴胺的替代法 , 帕金森病患者通过服用左旋多巴制剂 , 来补充脑内多巴胺的不足 。 “左旋多巴是多巴胺的前体物质 , 被细胞摄取之后可代谢为多巴胺 。 ”薛雪解释道 。 服用左旋多巴制剂后 , 帕金森病患者的症状会得到明显改善 。
然而补充多巴胺只是治标 , 它不能从根本上阻止神经元的损伤 , 而且随着帕金森病的进程 , 还可能有引起患者出现“开关现象”和“剂末现象”等的副作用 。
陈蕾解释 , “开”表现为尽管未加用任何相关治疗 , 患者却突然活动正常 , 肢体僵硬消失 , 可以活动自如;“关”则主要表现为帕金森病患者会突然出现肢体僵直 , 比如走路时突然迈不开步子 , 举步维艰 。 出现“开关现象” , 帕金森病患者就会在“开”与“关”之间来回转换 , 苦不堪言 。
而“剂末现象”也是帕金森病常见的并发症 , 药物有效时间会逐渐缩短 , 甚至服药后药效只能维持1—2小时 。 “它的发生与左旋多巴制剂使用的剂量和使用时间有关系 , 随着药物使用的剂量的增大和时间的增长 , 就会逐渐出现这种并发症 。 ”陈蕾说 。
除了药物治疗外 , 目前科研人员也在探索一些新疗法治疗帕金森病 。
“目前比较受关注的是免疫疗法 。 ”薛雪解释 , 当畸形的α-突触核蛋白聚集 , 就会破坏脑细胞的内部运作 , 导致帕金森病等由大脑损伤引发的认知障碍 。 科研人员通过针对α-突触核蛋白制备疫苗或单克隆抗体对该病进行靶向治疗 。 “但目前免疫疗法成本较高 , 而且脱靶率很高 , 因此并没有达到对帕金森病很好的治疗效果 。 ”文章第一作者、薛雪研究团队的黄丽文博士介绍 。
此外 , 还有科研人员尝试用干细胞治疗帕金森病 。 日本京都大学的研究小组于今年7月30日宣布了世界上首例利用干细胞治疗帕金森病的人体试验 。 研究人员计划将500万个诱导多能干细胞(iPS)注射到患有帕金森病的病人大脑中 , 来自健康捐赠者的诱导多能干细胞将发展成能够产生多巴胺的脑细胞 。 但是这种疗法会出现免疫排斥反应 , 存在形成畸胎瘤的风险 , 干细胞的获取也存在伦理争议 。
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