五年增长30倍！FDA的这种“突破性认定”意味着什么？ ▎药明康德内容团队编辑

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今年上半年， 11款获得美国FDA颁发的“突破性医疗器械认定”的设备获批上市，使获得该认定的上市医疗设备总数达到了54种。不到五年前，这一数字仅为2种。
如果我们画上一张图表，可以看到FDA批准上市的“突破性医疗器械”数量在近年来出现猛增。将近30倍的增幅背后，体现了怎样的趋势？

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【五年增长30倍！FDA的这种“突破性认定”意味着什么？】图片来源：参考资料[1]
让我们先回到2016年。在《21世纪治愈法案》的影响下， “突破性医疗器械项目”应运而生，旨在模拟药物开发中的“突破性疗法认定” 。其原则是做到恰当的平衡——天平的一端是FDA对于安全性与有效性的严格要求，另一端是创新疗法和医疗设备的漫长审评道路。

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图片来源：123RF
依照设想， FDA期望这些具有突破性的设备能够更为有效。此外，它们还必须满足至少一项条件：极为创新、无可替代、在现有疗法基础上还能带来更大的进步，或是最能满足患者们的需求。
一旦获得这项认定，开发商们就能更快得到FDA审评员的反馈。有时，他们还可以与审评员共同探讨如何进行更快、更具灵活性的临床试验设计，造福病患。此外，该项目也确保获得认定的设备能得到优先审评。
一些监管专家指出，一些真正创新的医疗设备，并没有现成的监管途径可以遵循。而“突破性医疗器械认定”这样的项目能便于FDA与产业进行交流，推进创新治疗手段的开发。
其中一个例子便是由Paige公司开发的一款人工智能工具，用于诊断前列腺癌。 2019年，这款工具被贴上了“突破性”的标签。 2021年9月，它正式获得了市场授权，上市造福病患。尽管这一过程依旧花了几年的时间，但Paige公司负责监管的副总裁指出，倘若没有获得这一认定，预计要花的时间可能是2-3倍。

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早先时候，这一项目并没有得到很多企业的关注。截至2018年9月， FDA一共才收到了100份申请。而在近年来系列政策的鼓励下，这一数字出现飙升。 2019年，递交的申请多达250份；2020年，这一数字更是接近400 。这些数字的增加，也表明更多创新的医疗设备正在涌入赛道，有望造福病患。
但这毕竟还是一个较为年轻的领域。知名行业媒体STAT近期发布了一份深度报告，对这些医疗设备进行了剖析。报告指出，尽管申请数量有了极大的增加，但整体的质量却有所下降。 2018年，申请中最终能获得突破性认定的比例约为70% 。 2020年，这一数字锐减到了40% 。
此外，一些研究人员们也指出，这些获得突破性认定的设备是否真的能改善患者们的临床预后，依旧是一个值得商榷的问题。从“突破性医疗器械认定”这个项目上看，很多设备在收获头衔时，依旧处于开发的早期，所获得的证据相对有限。为此，一些研究人员们指出无论对于医生还是患者，都需要认识到该认定的局限性。
总体来看， FDA正将越来越多的设备纳入该项目中，未来新的突破性认定授权的步伐不大可能放缓。在人工智能等新兴技术逐渐成熟的当下，相信也会有更多的创新设备问世。在这股时代潮流中，我们希望更多突破性设备能在临床中证实自己的潜力，早日为患者们造福。