FDA|新冠相关研究稳步开展基因编辑技术进展迅速

◎采访人员刘霞
在新冠病毒溯源问题上，美国科学家发现，新冠病毒早在2019年12月甚至11月就在美国传播，也发现了新冠病毒破坏肺部原因：包膜蛋白“劫持”连接蛋白促进病毒传播。另外，科学家使用石墨烯在实验室检测到了新冠病毒。中美科学家发现，目前用于治疗麻风病的药物氨苯吩嗪可有效对抗新冠病毒感染。科学家还设计开发出一种通用疫苗，不仅能保护小鼠免受新冠病毒感染，还能保护小鼠免受其他冠状病毒感染。斯坦福大学研究人员则研制出一种3D打印疫苗贴片，无需注射就能完成疫苗接种。
在生物学基础领域，斯克里普斯研究所科学家提出，地球首批生命形式或由RNA-DNA混合产生。托马斯·杰斐逊大学研究人员首次发现，哺乳动物细胞可将RNA序列转换回DNA ，这一发现可能会挑战生物学长期以来的观点，并对生物学众多领域产生广泛影响。
在基因编辑工具方面，美研究人员发明了一种新基因编辑技术，可按时间顺序对切割点或编辑点进行编辑，有望促进癌症研究等领域的发展；设计了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技术，可在不改变DNA序列的情况下使某些基因“沉默” ，为研究表观遗传机制、重大疾病治疗及研发新冠病毒疫苗等提供了有力工具；首次在非人灵长类模型中实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑，为心血管疾病的预防提供了全新的思路。
最重要的是， NTLA和再生元公司宣布， CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果，是该疗法对人类疗效的首次证明，有望开启医学新时代。 CRISPR技术先驱张锋教授等人开发了一种全新的RNA递送平台，有望为基因疗法带来新变革。
在新药和新疗法方面， FDA批准了首个儿童早衰症治疗药物。全新光遗传学疗法成功帮助一位患有视网膜色素变性（RP）的盲人恢复了部分视力。另外， FDA批准渤健公司开发的阿尔茨海默病单克隆抗体疗法aducanumab（Aduhelm）上市，这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法。
【FDA|新冠相关研究稳步开展基因编辑技术进展迅速】在基因组研究方面，科学家对全部人类基因组30.55亿个碱基对进行了测序，新结果比之前增加了2亿个碱基对以及2000多个基因。谷歌人工智能科学家发布了迄今最全面、最详细的人类大脑“地图” ，包含1.3亿个突触、数万个神经元，为研究人类大脑提供了重要资源。
另外，科学家在实验室培育出了迄今最接近人类肺部的肺类器官；成功将猪的肾脏移植到人体中；发现了第二例未经治疗而自愈的艾滋病病毒（HIV）感染者。中美科研团队制造出首个由人类细胞和猴子细胞共同组成的胚胎，这些嵌合体有助科学家进一步在其他物种（如猪）体内培育出人体组织，但这项研究也引发了一些伦理争议。

FDA|新冠相关研究稳步开展 基因编辑技术进展迅速

FDA|新冠相关研究稳步开展基因编辑技术进展迅速